lunedì, Ottobre 18, 2021
Home Economia e lavoro Innovazione medica e mercato del lavoro: l'importanza di ridurre gli effetti collaterali...

Innovazione medica e mercato del lavoro: l'importanza di ridurre gli effetti collaterali dei farmaci

L'innovazione farmaceutica può essere enormemente preziosa, portando allo sviluppo di trattamenti medici che salvano vite e migliorano la qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, i nuovi farmaci potenti ed efficaci sono spesso accompagnati da effetti collaterali dolorosi e scomodi.

Un efficace esempio di ciò può essere trovato esaminando gli innovativi farmaci per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e per l'AIDS introdotti nel 1996, che hanno trasformato l'infezione da HIV da una condanna a morte virtuale in una malattia cronica gestibile, sebbene con gravi effetti collaterali. Sebbene le innovazioni successive alla fine ridurrebbero gli effetti collaterali dei farmaci per l'HIV, le prime versioni di HAART offrono l'opportunità di esaminare il comportamento del paziente quando si trova di fronte a farmaci efficaci con gravi effetti collaterali.

Nel recente documento, "Perché l'innovazione medica è preziosa: salute, capitale umano e mercato del lavoro", sviluppo un quadro dinamico per valutare il valore dell'innovazione farmaceutica e trovo che rendere i farmaci più efficaci senza considerare i costi degli effetti collaterali può essere un modo fuorviante per avvicinarsi all'innovazione dei farmaci.

I pazienti potrebbero stare meglio se i farmaci avessero meno effetti collaterali, anche se quei farmaci fossero meno efficaci nel migliorare la salute sottostante.

I pazienti potrebbero stare meglio se i farmaci avessero meno effetti collaterali, anche se quei farmaci fossero meno efficaci nel migliorare la salute sottostante. La riduzione degli effetti collaterali incoraggerebbe l'uso costante di droghe, aumenterebbe l'occupazione e il reddito dei pazienti, aumenterebbe il valore della vita dei farmaci per i pazienti e ridurrebbe la diffusione dell'HIV.

Utilizzando un set di dati di uomini sieropositivi (HIV +) negli Stati Uniti, ho testato il mio modello decisionale e ho scoperto:

  • I pazienti saranno sottoposti a un ciclo di trattamento ottimale come risposta razionale agli effetti collaterali
  • L'avvento di efficaci farmaci contro l'HIV è stato molto apprezzato dai pazienti – stimato in $ 150.000
  • Le innovazioni di farmaci per l'HIV con meno effetti collaterali sono valutate due volte in più dai pazienti
  • I pazienti sono disposti a mettere a rischio la loro salute per continuare a lavorare
  • Storia dell'HIV / AIDS

    Per comprendere l'impatto dell'innovazione farmaceutica nel contesto dell'HIV / AIDS, è importante rivedere la storia del virus e dei suoi trattamenti, in particolare la creazione della tecnologia medica chiamata Highly Active Anti-Retroviral Treatment (HAART), che è accreditata con prolungando milioni di vite.

    L'HIV è un virus che attacca il sistema immunitario. Un'infezione da HIV può alla fine portare all'AIDS, una condizione in cui il sistema immunitario è così compromesso che le infezioni di routine diventano mortali. Nei primi anni più bui dell'epidemia di AIDS (1984-1995), i trattamenti erano di bassa qualità: i farmaci tossici causavano terribili effetti collaterali con benefici minimi a lungo termine. Le prospettive per gli individui HIV + sono cambiate drasticamente quando HAART è stato inventato nel 1996, che si è rivelato sorprendentemente efficace nel prolungare la vita degli individui HIV +.

    Le persone che assumevano HAART vivevano più a lungo ma soffrivano notevolmente. Le prime versioni del farmaco causavano nausea, febbre, sudorazione, diarrea, mal di testa e altri disturbi. Gli individui HIV + tendevano ad accendere e spegnere i farmaci con gravi effetti collaterali (spesso indicati come "vacanze dalla droga"), una risposta razionale che riflette il compromesso tra la salute a lungo termine e la capacità di lavorare e guadagnare salari nel breve periodo. Poiché gli individui HIV + sono virtualmente non infettivi mentre assumono costantemente farmaci, c'è un costo considerevole a carico della società quando i pazienti scelgono di andare in bicicletta.

    Nonostante gli effetti collaterali, molti pazienti sono passati alla HAART, specialmente quelli che avevano l'AIDS prima dell'invenzione di HAART. Tuttavia, la percentuale di uomini HIV + che assumevano HAART non è mai aumentata oltre il 70% (vedi Figura 1), nonostante i costi minimi. Questo comportamento è razionalizzato all'interno del modello riconoscendo che HAART ha avuto terribili effetti collaterali, che hanno portato alcuni pazienti a evitare del tutto il trattamento.

    Scelta del trattamento nel tempo

    Figura 1: Proporzione di uomini nello stesso gruppo che utilizzano una delle quattro ampie categorie di trattamento: nessun trattamento, monoterapia, terapia combinata o HAART. HAART arriva sul mercato intorno al 1995, il che non spiega alcun utilizzo precedente. I pazienti sembrano sostituire altri trattamenti (incluso nessun trattamento) poiché HAART è di gran lunga più efficace delle tecnologie precedenti. Tuttavia, l'uso di HAART raramente supera il 70%, cosa che il modello razionalizza con disgusto per gli effetti collaterali. Inoltre, non è lo stesso 30% dei pazienti che non utilizzano HAART nel tempo. Piuttosto, i pazienti vanno avanti e indietro in bicicletta.

    Il modello spiega perché si è verificato questo comportamento e come i pazienti prendono decisioni terapeutiche quando si trovano di fronte a farmaci che possono salvarle la vita, ma rendono temporaneamente la vita insopportabile.

    Modello

    Per comprendere le scelte dei pazienti, costruisco un modello di processo decisionale in cui ai pazienti viene offerto un menu di opzioni terapeutiche con diversi gradi di efficacia ed effetti collaterali. Se esistono farmaci che sono sia efficaci che non hanno effetti collaterali, sono preferiti; in caso contrario, i pazienti affrontano un compromesso dinamico. I pazienti potrebbero scegliere di assumere farmaci efficaci, che li farebbero vivere più a lungo e sentirsi meglio, ma subirebbero effetti collaterali immediati che diminuirebbero la loro capacità di lavorare. Oppure, potrebbero rinunciare agli investimenti a lungo termine nella loro salute per una partecipazione immediata al mercato del lavoro. Questa scelta implica un costo aggiuntivo degli effetti collaterali: il tempo trascorso al di fuori del mercato del lavoro, che riduce i guadagni attuali e futuri. Poiché i farmaci efficaci possono promuovere la salute a lungo termine, potrebbero contribuire a una vita lavorativa più lunga, producendo guadagni più elevati.

    Per comprendere le scelte dei pazienti, costruisco un modello di processo decisionale in cui ai pazienti viene offerto un menu di opzioni terapeutiche con diversi gradi di efficacia ed effetti collaterali.

    I seguenti scenari aiutano a chiarire come il modello viene abbinato ai dati:

    • Supponiamo che i pazienti siano disposti a prendere qualsiasi farmaco indipendentemente dagli effetti collaterali. Ciò implicherebbe che i pazienti siano disposti ad accettare qualsiasi livello di effetti collaterali per rimanere in salute, suggerendo che il costo di utilità degli effetti collaterali è piuttosto basso.
    • In alternativa, supponiamo che i pazienti rifiutino qualsiasi farmaco se ci sono effetti collaterali. Ciò implicherebbe che i pazienti si preoccupino molto degli effetti collaterali, suggerendo che il costo di utilità degli effetti collaterali è piuttosto alto. In questo scenario, le innovazioni farmaceutiche che riducono gli effetti collaterali genererebbero un valore enorme.

    Durante la stima dei parametri del modello, ho riscontrato che il costo di utilità degli effetti collaterali è abbastanza alto, ma non così alto da consentire ai pazienti di evitare farmaci efficaci quando la loro sopravvivenza è a rischio. Sebbene ai pazienti non piacciano gli effetti collaterali, sono disposti a subirli se i farmaci hanno un guadagno significativo in termini di salute futura.

    Il costo di utilità degli effetti collaterali è abbastanza alto, ma non così alto da indurre i pazienti a evitare farmaci efficaci quando la loro sopravvivenza è a rischio.

    Lo studio

    Ho usato questo modello per esaminare il comportamento degli uomini sieropositivi negli Stati Uniti per un periodo di 15 anni. Utilizzando i dati del Multi-Center AIDS Cohort Study (MACS) dal 1990 al 2001, che copre un periodo di enormi cambiamenti ai farmaci disponibili, ho raccolto informazioni sui tipi di trattamenti che i pazienti hanno preso, lo stato del loro sistema immunitario (misurato come il numero di globuli bianchi o conta CD4; un numero basso suggerisce che un paziente ha l'AIDS), i tipi di disturbi fisici che hanno sofferto, le loro decisioni lavorative, il reddito e la sopravvivenza. HAART ha svolto un ruolo significativo durante questo periodo: era un farmaco altamente efficace con effetti collaterali molto forti. Lo studio ha portato ai seguenti risultati:

    Il ciclo di trattamento ottimale è una risposta razionale agli effetti collaterali

    La disponibilità dei pazienti a subire effetti collaterali variava nel tempo e dipendeva dalla loro salute. I pazienti accendevano e spegnevano la HAART per bilanciare le loro preoccupazioni per la salute e la sopravvivenza future rispetto al benessere e alla capacità di lavorare attuali. Quelli in salute relativamente buona sono andati fuori HAART per evitare effetti collaterali e tornare al lavoro. Tuttavia, quando il loro numero di CD4 è diminuito, sarebbero tornati su HAART, anche con gli effetti collaterali. Questo modello razionale di ciclismo divenne noto come Optimal Treatment Cycling (vedi Figura 2).

    Figura 2: le probabilità lungo il ciclo vengono simulate utilizzando i parametri del modello. Iniziando con la freccia rivolta verso destra a sinistra, i pazienti con un numero elevato di CD4 escono dalla HAART con l'8% di probabilità in ciascun periodo. Rimangono fuori dalla HAART con probabilità dell'84% finché il loro numero di CD4 è alto. Con il 3% di probabilità in ogni periodo, la loro salute diminuisce a quel punto, con il 97% di probabilità che passino alla HAART, rimanendo lì, dato il basso numero di CD4, con quasi il 100% di probabilità. Con il 50% di probabilità in ogni periodo, recuperano la salute.

    I pazienti pagherebbero $ 150,00 per farmaci anti-HIV efficaci

    Attraverso un esercizio simulato, HAART si è rivelato incredibilmente prezioso per i pazienti, del valore di circa $ 150.000. Era più prezioso per i giovani, che avevano un maggiore potenziale di guadagno e per i quali HAART era più efficace. Per trovare questo valore, utilizzo il modello per simulare il comportamento del paziente a partire dal 1996, supponendo che HAART sia stato inventato e di nuovo supponendo che HAART non sia stato inventato. Ho pagato i pazienti nel mondo non HAART per identificare quanto avrei avuto bisogno di risarcirli per aver portato via HAART.

    I farmaci con meno effetti collaterali hanno un valore doppio

    I pazienti apprezzano le versioni di HAART con meno effetti collaterali. In effetti, una versione di HAART con meno effetti collaterali valeva più del doppio del valore di HAART. Tuttavia, farmaci molto efficaci potrebbero indurre i pazienti a sospendere il ciclo più spesso. Sebbene la minore richiesta di un prodotto di qualità superiore possa essere sorprendente, il motivo è che un farmaco altamente efficace può ridurre il rischio di sopravvivenza inerente al ciclismo e i pazienti rispondono pedalando più spesso. Per calcolare questo valore, ho simulato il comportamento del paziente e ho riassunto l'utilità a vita in un mercato controfattuale, in cui i pazienti avevano accesso a versioni di HAART con meno effetti collaterali.

    Una versione di HAART con meno effetti collaterali valeva più del doppio del valore di HAART

    I pazienti sono disposti a mettere a rischio la loro salute per continuare a lavorare

    Gli effetti collaterali giocano un ruolo importante nel processo decisionale dei pazienti, ma è possibile ottenere ulteriori approfondimenti su come interagiscono salute e lavoro. Se gli effetti collaterali rendono difficile il lavoro, i pazienti sono disposti a mettere a rischio la loro salute per continuare a lavorare. Se i pazienti affrontano un reddito non lavorativo inferiore, evitano i farmaci con effetti collaterali in numero maggiore. Sebbene i pazienti evitino effetti collaterali e sperimentino aumenti di reddito, mettono la loro salute e sopravvivenza a un rischio leggermente maggiore.

    Sebbene il modello esamini le decisioni individuali, non considera in che modo le altre persone sono influenzate quando gli uomini sieropositivi non usano i loro farmaci. Altre ricerche suggeriscono che l'uso di HAART non solo ha migliorato la salute, ma ha anche avuto un effetto profilattico, rendendo gli utenti quasi non infettivi, fornendo alla società un chiaro incentivo per incoraggiare le persone sieropositive a utilizzare HAART. Gli studi in corso esaminano ulteriormente come le scelte individuali dei farmaci per l'HIV non solo influenzano la salute ma anche il processo di innovazione (cioè quali farmaci vengono inventati, quanto velocemente, ecc.).

    Questi risultati possono essere applicati ad altri contesti, inclusa la salute mentale. La ricerca in corso mostra che la terapia della parola, analoga alla HAART, è un trattamento efficace per l'ansia o la depressione da lieve a moderata, ma invece i pazienti usano farmaci anche se sono meno efficaci. L'obiettivo di questo studio in corso è capire quali modifiche alle caratteristiche del trattamento creerebbero il maggior valore attraverso una migliore comprensione del motivo per cui i pazienti con salute mentale utilizzano un trattamento meno efficace.

    Che si tratti di farmaci per l'HIV, trattamenti per la salute mentale o innovazioni mediche in un altro campo, è imperativo affrontare il problema degli effetti collaterali come il primo ordine di importanza – per i pazienti cronici e, nel caso di malattie infettive, per la società in generale .

    Questo articolo riassume "Perché l'innovazione medica è preziosa: salute, capitale umano e mercato del lavoro" Nicholas W. Papageorge (Dipartimento di Economia, Johns Hopkins University), pubblicato su Quantitative Economics

    ARTICOLI CORRELATI

    I PIÙ POPOLARI